地中海贫血症是一种基因遗传病，视乎其病情严重性，分为轻度、中度及重度。以重型地贫个案为例，由于患者的身体无法制造足够的血红蛋白，需终身接受定期输血，然而，在输血过程中身体逐渐积聚多余的铁质，会影响身体不同器官，例如心脏、肝脏、以至各内分泌器官及组织(如脑下垂体、甲状腺胰脏等)，对整体健康构成长远而严重的威胁。亦因如此，「除铁治疗」是地贫患者接受输血时不可或缺的重要一环，随着医药技术演进，现时在除铁剂的选择及效能上，亦较昔日有所改善。
先让我们「时光倒流」至上世纪70年代∶当时的地贫患者，尚未有任何除铁治疗的概念，有数据显示，当时的地贫患者即使能定期接受输血，整体的寿命亦不长，患者在20岁前的死亡率达5%，出现脑下垂体相关的并发症比率，亦高达60%。
约10多年后，医学界首类皮下注射除铁剂 (Desferoxamine)面世，并开始应用于接受输血的地贫患者身上，除铁剂对于改善血液铁质积聚的效果，亦可从数据上看出∶1980至84年间，地贫患者使用除铁剂后，20岁前的死亡率下降至仅1%，出现脑下垂体相关并发症的比率，亦由过往60%急跌至约20%以下。
虽然皮下注射除铁剂对改善地贫患者的健康，有明显的作用，但同时间亦为患者带来种种不便∶患者每天需花长时间接受针剂除铁治疗，既影响日常生活，当中所衍生的痛心疾楚不适感觉，相信许多病友均身同感受，临床上，亦有一些个案因此而减低治疗依从性，令血铁水平处于不稳定状态。
考虑到皮下注剂除铁剂的不足，在上世纪90年代起，医学界开始研发新类型的除铁剂口服除铁药 (Deferiprone)，并陆续在欧美等地先行使用，再在其他地区普及起来。这类口服除铁药约每天使用3次，可单独使用或与皮下注射除铁剂合并使用。然而，这类除铁剂有可能引致「嗜中性白血球减少症」或「粒性白血球缺乏症」等问题，患者必须每星期抽血检查白血球的水平。
自2006年8月起，香港卫生署核准使用新一代的口服除铁药物(Deferasirox)，新 药的副作用较上述两类药物为少，当中可能包括短暂及程度轻微的皮疹、肠胃不适及腹痛等。新药的服用方法亦较简便，每日服用一次，可溶于饮品内，令病人易于遵循医生指示，在定期接受除铁治疗之外，日常的生活质素亦得以维持。医生会根据患者的实际需要及接受程度等，安排适合的除铁治疗药物及组合。
Dr. Vivien Mak
Associate Consultant
MBBS, MRCP, FHKAM, FHKCP, PDipID
2018年3月9日
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